AI製藥 距離市場爆發還缺什麼？|聚焦
《科創板日報》1月20日訊（記者 徐紅） 人工智能正以勢不可擋之勢落地各行各業。而在製藥領域，AI的應用甚至會更快一步，從最初的狂熱到泡沫破滅，在經歷前期一波飛速發展之後目前已經進入到2.0時代。
回顧過去兩年，全球AI製藥行業稱得上是“冰火兩重天”。一方面有多個AI藥物接連翻車，企業紛紛收縮裁員加速整合。另一方面，對外合作和授權又在持續升溫，以禮來、諾華、強生爲代表的跨國大藥企進一步加大布局AI技術平臺。
在新的發展週期，不管是投資人還是產業界，面對依然不夠明朗的市場不僅多了一分冷靜剋制，對於如何才能走通商業模式，大家也有了更多的理性思考。
“當前的AI+產業稀缺的並不是技術，而是可以落地、可以盈利的真實應用場景。”近期，英矽智能聯合首席執行官、首席科學官任峰博士在公開場合這樣指出。
▌AI開發藥物仍有天花板
我們已經進入一個“人人AI的大時代”，AI將重塑各行業的增長動力。據有關預測，到2030年，AI對全球經濟的貢獻將達到20萬億美元。
製藥領域更是離不開AI的賦能。新藥研發往往九死一生，且研發週期長、耗資巨大，因此素有“十年十億美金”之說。但如果能有AI的加持，新藥研發的效率將大大提高。
以英矽智能抗特發性肺纖維化的AI藥物ISM001-055爲例，據《科創板日報》記者瞭解，從AI輔助的靶點發現、分子設計優化，到正式被提名爲臨牀前候選化合物，整個過程合計耗時18個月，投入資金數百萬美元。這較之用傳統方式需花上四年多時間、數千萬美元，時間和資金成本都有了大幅減少。
全球AI製藥第一波浪潮早在十年前就已經發生。2012-2014年期間，包括Exscientia、Recursion、Atmowise等在內，一大批AI製藥領域的龍頭公司在歐美成立；國內AI製藥創業浪潮也從2018年開始，並在2021年達到空前繁榮。
不過，AI製藥前行的道路並非一路平坦。隨着第一批由AI開發的藥物大多以失敗告終，AI製藥講故事的時代也隨之被畫上句號。
2023年10月份，英國老牌AI製藥企業Exscientia公司宣佈因療效達不到預期，終止癌症候選藥物EXS-21546的I/II期研究。
這不是Exscientia公司第一次終止藥物臨牀研究。早在2022年，這家公司就因爲臨牀I期的研究並未達到預期標準，停止了另一款藥物DSP-1181的開發。DSP-1181也是全球第一個進入臨牀的AI設計藥物。
另一家老牌AI製藥企業BenevolentAI擁有相似的經歷。2023年4月，公司用於治療特應性皮炎（AD）的BEN-2293II期試驗未達到預期治療效果，減少瘙癢和炎症的次要療效終點未達。隨後，BenevolentAI終止了該藥物的開發。
艾昆緯中國（IQVIA China）人工智能和創新業務負責人張暢認爲，從靶點的發現一直到臨牀前候選化合物的確定，目前的生成式AI主要還是聚焦於藥物的早期研發階段，“在這個階段，人工智能的介入可以帶來很好的加速效果，這是毋容置疑的”。
“不過，人工智能是否可以增加藥物開發的成功率，這依然有待觀察。”張暢向《科創板日報》記者表示，用人工智能開發一款藥物，如果想要獲得更好的成藥率，可能需要有質量更高的數據，同時也取決於人工智能的發展水平。
騰邁醫藥戰略高級總監黃靜琳則向《科創板日報》記者指出，臨牀試驗的成功由多個因素主導，比如對生物學、對疾病機理的理解等，“AI並不是唯一的因素，因此不能簡單地通過臨牀試驗的成功與否來評判AI的效果”。
她同時認爲，在藥物開發的過程中，目前人工智能所扮演的角色就像是PPT或者Word這樣的工具，配合和協助人類科學家，主要通過拓展可探索化學空間的邊界、加速/高通量對藥物結構進行評估，從而達到增效降本的目的。
“總體來說，將不同的AI工具切入製藥的各個環節，可以幫助獵藥師更加高效地探索一個更廣闊的化學空間，從而節約成本。”黃靜琳說。
▌業界探索更多應用場景
創新藥寒冬疊加前期泡沫破裂，如今全球AI製藥行業還處於調整期。因此對於企業來說，首先是要活下來，只有活下來才能談未來。
在2024年，海外AI製藥明星公司率先開始了一輪自救。4月，BenevolentAI因管線失敗宣佈將裁員30%，並關閉其美國辦事處，而在此前的2021年5月，這家公司已經經歷過一波180人的裁員。隨後不久，美股兩家上市公司Recursion Pharmaceuticals和Exscientia也宣佈以6.88億美元的價格進行戰略合併，成爲業界又一則重大新聞。
儘管外界有不少悲觀的聲音，但黃靜琳對此依然持不同看法。在她看來，“2024年雖有風雨，但其實也是AI製藥重回公衆視野的轉折之年，不僅有蛋白質預測獲諾貝爾獎的利好催化，還有越來越多的biotech和MNC積極擁抱不同類型的AI工具，將促使更多新的模式和工具在未來涌現。”
“AI製藥講故事的時代已經過去，整個行業開始迴歸理性優勝劣汰。市場對AI製藥公司的期待更加務實，不管是管線進展還是授權收入，就是要真正看到技術能夠落地。”作爲一名企業管理者，與那些海外同行一樣，任峰也在思考如何才能讓公司在市場低谷時穿越週期，笑到最後。
今年1月初，英矽智能宣佈啓動新一輪融資，預計本輪融資總規模超過1億美金。公司計劃將此輪募得資金用於人工智能模型與算法優化、自動化實驗室升級改造與搭建、ISM001-055進一步臨牀驗證、以及其他自主研發或合作研發藥物管線的高效推進與持續探索。
作爲投資方之一，浦東建設董事長楊明這樣向《科創板日報》記者講述了自己投資英矽智能的邏輯。首先，AI製藥是上海市重點佈局的產業之一。2024年12月發佈的《上海市發展醫學人工智能工作方案（2025-2027年）》已經提出，要建設AI藥物研發平臺，推進AI技術在難成藥靶點、罕見病、複雜疾病抗藥性、創新藥檢驗檢測等複雜領域的應用。
與此同時，雖然目前整個AI製藥行業還處於寒冬，但英矽智能的發展相對良性，公司有比較好的管線儲備，同時通過管線的出售變現，不需要完全依靠外部融資生存，具備一定的造血能力。
從公開信息看，與全球已上市的AI製藥公司相比，2023年英矽智能在收入端僅次於薛定諤排名第二，達到了5120萬美元。2024年公司繼續保持增長勢頭，上半年的收入甚至已經超過去年全年。據任峰預期，英矽智能有望在未來的2年之內達到盈虧平衡。
AI製藥企業按照業務模式劃分主要分爲三類，包括AI+biotech（使用AI自主研發創新藥）、AI+CRO（使用AI爲客戶交付先導化合物、臨牀前候選化合物）、AI+SaaS（僅提供AI工具）。
而英矽智能正屬於第一類。在任峰看來，AI製藥最有可能走通的商業模式，還是自己做管線，做到一定的階段，然後對外轉讓出去，這樣就可以得到首付款、里程碑付款和銷售分成，現在英矽智能正在積極進行這方面的探索。
不過，AI製藥如果想要打開更多的想象空間，僅做這些努力顯然還不夠。對於業界而言，必定還要探索更多的可盈利的落地場景。因此，英矽智能的下一個大動作就是將科技總部落戶浦東。據公司方面表示，其目的就是聯動上下游企業，進一步拓展人工智能在行業內的賦能節點和應用案例。
與英矽智能略有不同，騰邁醫藥在業務模式上更多是依託前沿人工智能技術，爲行業客戶提供CRO服務。在黃靜琳看來，現在AI製藥正處於第二個發展週期，此時業界對於如果和AI打配合，AI能夠賦能什麼場景都已經有比較好的認知。
因此，如何去提高AI這一工具的普及性，或許會是未來更值得關注的方向，“比如有一些傳統的獵藥師並不擅長編程和建模，如何通過更好的用戶交互界面設計，讓傳統獵藥師和新一代獵藥師一樣，可以很好地駕馭工具”。
應用場景多元化方面，她認爲，除了篩選靶點和尋找先導化合物等工作，在藥物臨牀階段，AI同樣大有可爲，“比如利用AI GPT工具書寫protocol進行臨牀申報，以及通過篩選基因型找到更加適合入組臨牀試驗的病人，進一步提高臨牀試驗的成功率等。”她說。