和譽-B(02256)：匹米替尼治療TGCT患者的MANEUVER關鍵3期研究取得積極頂線結果及匹米替尼治療TGCT的最新1期研究結果

智通財經APP訊，和譽-B(02256)發佈公告，2024年11月12日，上海和譽生物醫藥科技有限公司(和譽醫藥)宣佈，由和譽醫藥自主研發的CSF-1R小分子抑制劑匹米替尼治療腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)患者的MANEUVER關鍵3期研究取得積極頂線結果以及匹米替尼治療TGCT的最新1期研究結果。

MANEUVER研究達到主要終點，第25周匹米替尼的客觀緩解率(ORR)爲 54.0%，而安慰劑組爲3.2%(p<0.0001)。

與安慰劑組相比，該研究在第25周評估的所有關鍵次要終點方面也取得了具有統計學意義和臨牀意義的顯著改善，包括基於腫瘤體積評分的ORR、主動關節活動度、僵硬程度、疼痛程度和身體功能。

每日一次口服匹米替尼的治療耐受性良好，因治療相關不良事件而終止治療的比例極低。

匹米替尼1b期最新研究結果顯示，其最佳ORR達85.0%，中位治療持續時間達到20個月。

MANEUVER研究是一項由三部分組成的、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀3期關鍵研究，旨在評估匹米替尼對符合接受系統性治療條件且既往未接受過抗CSF1/CSF1R治療的TGCT患者中的療效和安全性。該研究正在中國(45例患者)、歐洲(28例患者)、美國和加拿大(21例患者)開展。

在第1部分雙盲研究階段，94名患者以2：1的比例隨機接受50 mg QD的匹米替尼(n=63)或安慰劑(n=31)治療24周。其主要終點是由獨立盲審委員會(BIRC)根據實體瘤反應評估標準(RECIST)1.1版進行評估的，在意向治療(ITT)人羣中第25周時的ORR。次要終點包括基於腫瘤體積的評分、主動關節活動度、數字評定量表(NRS)測定的僵硬程度、簡要疼痛量表(BPI)測定的疼痛程度和 PROMIS測定的身體功能評估。MANEUEVER研究第1部分的詳細有效性和安全性數據將在即將召開的醫學會議上公佈。

在第1部分雙盲研究完成後，符合條件的患者可以繼續接受開放標籤的第2部分，完成最長24周的治療。完成第2部分的患者可以進入開放標籤延長期(第3部分)以進行延長治療和安全隨訪。

該研究在ITT人羣中達到其主要終點，即基於BIRC的RECIST v1.1評估，與安慰劑相比，在第25周時ORR具有統計學意義和臨牀意義的顯著改善。在ITT人羣中，匹米替尼組第25周的ORR爲54.0%，安慰劑組爲3.2%(p<0.0001)。

在MANEUVER研究中，匹米替尼展現出良好的耐受性，安全性數據與先前報告的數據一致，未觀察到膽汁淤積性肝毒性發生。治療期間匹米替尼組出現的因不良事件(TEAE)導致治療終止和劑量下調的患者分別爲1.6%(1例)和7.9%(5 例)。

和譽醫藥還公佈了評估匹米替尼對TGCT患者安全性和有效性的1期開放標籤多中心研究的最新結果。題爲“匹米替尼(ABSK021)在腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)中的長期療效和安全性概況：1b期研究更新報告”的壁報將在2024年11月13日至2024年11月16日於美國聖地亞哥舉行的2024年結締組織腫瘤學會(CTOS)年會上展示。