漸凍症救命藥在上海三甲醫院缺貨？廠商迴應了

近日有媒體報道稱，一種治療漸凍症的“救命藥”利魯唑片（商品名“力如太”）在上海多家大型三甲醫院出現“斷供”的情況。據瞭解，該藥物由法國製藥公司賽諾菲生產。

4月28日晚間，賽諾菲中國方面迴應第一財經記者：“對於近期患者和媒體反饋的部分醫院關於’力如太’的供應情況，我們已全力跟進解決。”

廠商境外生產地變更需重新備案

賽諾菲表示，正與各方協調，加強該產品的供應保障。“除本市主要供貨醫院之外，我們將進一步根據零售渠道的產品庫存，爲急需用藥的患者提供就醫信息，以確保患者用得上藥，解燃眉之急。與此同時，我們也在與藥事等相關部門積極溝通配合，加速解決部分醫院可能出現的供藥問題。”公司向第一財經記者表示。

第一財經記者從知情人士處瞭解到，上海部分三甲醫院“力如太”缺貨的情況已經持續了至少一個月。記者獲得的一份賽諾菲北京公司3月20日發給醫療機構的情況說明中寫道：“利魯唑片(力如太)境外生產企業的名稱和地址發生行政變更，由於上海藥事所近期對接國家子系統平臺並進行平臺升級，生產企業信息尚在審覈中暫未完成更新，我司已及時跟進並將確保第一時間更新後告知貴院。”

公司方面還稱：“賽諾菲保障目前供應流通的‘力如太’均在批件有效期內生產並進口到中國，符合進口藥品註冊證要求。”

值得關注的是，廠商境外生產地址變更需重新備案是一方面原因，另一方面，去年12月，賽諾菲中國與上藥控股簽署戰略合作協議，賽諾菲中國方面向第一財經記者表示，“力如太”的銷售目前已經由上藥承接，但進口生物製劑的流程很複雜，此次供應變動不是因爲上藥的原因。

一位上海三甲醫院神經內科醫生對第一財經記者表示，賽諾菲的“力如太”近期確實沒有貨，醫院也在與廠商積極溝通。但他指出，在這款藥物缺貨的情況下，患者並不是“無藥可用”，一是有國產的利魯唑仿製藥可以替代，雖然這些藥物仍然缺乏大規模患者的驗證數據，僅有一致性評價數據；另一種是可以使用其他治療藥物，如依達拉奉（Edaravone）。

上述醫生表示，對於長期服用賽諾菲利魯唑、且有較好療效的患者來說，換藥確實會帶來很多不便，因此有關方面也應該從患者的角度出發，儘快解決供貨問題。

“救命藥”有無替代選項？

漸凍症即“肌萎縮側索硬化”（ALS），這是一種絕望的致死性運動神經元疾病。患者腦內的上運動神經元與脊髓內的下運動神經元會逐漸死亡，中樞神經系統無法向外發出運動指令，大腦從而失去對肢體的控制。

從漸凍症患者的角度而言，目前可供選擇的用藥並不多。迄今，臨牀上應用的主要有兩種能夠干預疾病進程的藥物。利魯唑是一種相對較老的藥，1996年就被美國FDA批准；較新的是2017年美國FDA批准的日本田邊三菱公司的依達拉奉。

國內目前有7款上市的國產利魯唑產品，來自魯南貝特製藥、江蘇恩華藥業、萬特製藥（海南）等廠商。

不過該藥物的療效也有爭議。一位神經內科領域知名專家對第一財經記者表示：“賽諾菲的這款藥效果也並不理想，歐洲的臨牀數據顯示，與安慰劑相比，僅能延長患者3個月生存期。”

漸凍症患者的生存期一般在3-5年，在沒有其他更好藥物可用的情況下，即便能延長3個月的生存期也是寶貴的，因此利魯唑仍是目前臨牀上最爲推薦的一款治療漸凍症的藥物，而且也是目前針對ALS適應證的醫保用藥。

一位神經內科專家對第一財經記者表示，如果能夠在疾病較早期的時候開始服用，對於延長生存期仍然會有較爲顯著的療效。據他觀察，一些長期使用利魯唑的患者，存活長達10年的情況也有發生。

與此同時，新藥研發也在推進中。近期，全球首個靶向SOD1基因的漸凍症對因治療藥物Tofersen落地瑞金海南醫院，該藥物已經獲得美國FDA批准，並於2023年向中國國家藥品監督管理局遞交了上市申請。

漸凍症人羣發病率約爲十萬分之二至三，儘管患者羣體的規模相對其他罕見病而言並不是特別龐大，但漸凍症被稱爲罕見病中的“旗艦病”，受到極大關注。著名物理學家霍金就是漸凍症患者的典型代表。2014年，全球互聯網發起了一項“冰桶挑戰”的捐贈活動，將公衆對漸凍症的關注推向高潮。

中國漸凍症患者人數約有10萬人。復旦大學附屬中山醫院副主任醫師、中華醫學會神經病學分會漸凍人協作組委員兼秘書馮國棟表示，漸凍症這個疾病的異質性很強，每個人發病的症狀差異較大，而且目前診斷也仍然有挑戰。

“漸凍症的早期症狀並不典型，很容易誤診或者漏診，即便到了中期，有很多症狀也都是疑似ALS。”他告訴第一財經記者，“尤其是伴有一些其他疾病的中老年人容易被誤診。”

一般而言，40歲至60歲年齡段是漸凍症的好發階段，但老年人也會發病。“人的呼吸、運動、語言、吞嚥等功能的損傷都會在漸凍症中出現。”馮國棟表示，“如果漸凍症的康復和護理問題解決了，那麼很多其他疾病帶來的問題也會迎刃而解。”