美 NCI 贊助生華科抗癌新藥計畫 已獲 FDA 覈准執行

生華科（6492）14日宣佈，開發中新藥Pidnarulex（CX-5461）獲選爲美國國衛院轄下國家癌症研究所（NCI）贊助支持五年的NExT抗癌計劃實驗用藥，該計劃首個相關臨牀試驗已獲美國食品藥物管理局（FDA）覈准執行。

生華科表示，CX-5461將用於一項晚期實體腫瘤患者之藥效動力學（PD）試驗，本研究將評估Pidnarulex（CX-5461）是否在具有及不具有同源重組修復缺失（HRD）基因突變的患者中誘發Rad51反應，預期也將探究除了BRCA1/2 和PALB2外，是否有其他生物標記和CX-5461能達成合成致死，本試驗的結果除有機會找出對Pidnarulex（CX-5461）治療反應更佳的患者，也有機會拓展適應症，期能加速上市時程造福患者。

除了此項CX-5461單獨用藥試驗，美國NCI未來可望規畫Pidnarulex（CX-5461）合併用藥人體試驗，包括合併免疫療法、抗體藥物複合物（Antibody-Drug Conjugates，ADC）等都不排除。這些試驗如果落實都將由美國NCI主導，其醫療團隊、科學人才網絡和FDA法規資源等價值，是一般生技公司自費也無法達成的研究項目，期能在美國NCI的支持下，大幅推進Pidnarulex（CX-5461）的開發進程。

生華科Pidnarulex（CX-5461）是一種first-in-class市場首見的小分子新藥，能選擇性結合和穩定G4結構，阻止G4解析並誘導依賴複製的DNA損傷，導致癌細胞死亡。G4結構在腫瘤組織中愈發盛行，特別是在轉錄活躍基因中，在癌症發展中發揮功能性角色。Pidnarulex能夠靶向這些結構，使其成爲各種癌症的潛在治療藥物。

近年來免疫療法是癌症藥物市場成長最快的藥物類別，根據2023年全球暢銷藥物市場分析，默克開發的免疫抑制劑Keytruda以250.11億美元拿下銷售榜首，且免疫及癌症治療藥物佔近半的市場銷量。根據國際臨牀上研究，免疫合併療法可提升腫瘤反應率、減少死亡及延長病人存活期等優勢。在免疫療法有效族羣僅20%~25%的現況下，生華科期待未來在免疫合併療法實驗中，CX-5461能以其創新機制改變腫瘤微環境進而增強免疫療法的療效，實踐爲生命帶來希望的企業宗旨及美好願景。