諾獎花落小核酸領域，前沿生物入局小核酸後勢可期
2024年10月7日，萬衆矚目的諾貝爾生理學或醫學獎在瑞典斯德哥爾摩揭曉！小核酸領域作爲近年來分子生物學和基因調控領域的熱點之一，繼2023年諾貝爾醫學獎授予mRNA疫苗相關研究後，今年美國科學家坎Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在微小核糖核酸（microRNA）及轉錄後基因調控中的突破性發現而摘得諾獎。microRNA作爲一種內源性非編碼RNA分子，關鍵在於其在基因調控中所起的作用，通過降解mRNA或抑制翻譯來控制蛋白質的表達，在腫瘤、心血管疾病、代謝性疾病（如糖尿病）、免疫疾病、神經性疾病以及傳染病等領域，展現出巨大的臨牀應用潛力。
小干擾RNA (siRNA)與miRNA具有相類似的生物學功能，同爲小核酸領域的重要研究分支，此次諾獎的頒佈，不僅肯定了microRNA在生命科學中的重要地位與重大的開發價值，也爲全球小核酸藥物市場的研發與佈局注入了新的活力。
小核酸藥物研發方興未艾，前沿生物加速佈局
小核酸藥物由經過特定設計的核苷酸序列和遞送系統構成，主要作用於細胞質的mRNA，從而調控特定蛋白質的表達，達到治療疾病的目的，相比小分子和抗體藥，它具高特異性、高效性、研發週期短、成藥性強、不易耐藥及長效等特點，被業內寄予爲下一個 “黃金賽道”。據開源證券研報，目前全球siRNA研發仍處於相對早期臨牀階段，全球範圍內已有6款siRNA藥物獲批上市，1款進入NDA階段；跨國巨頭諾華公司針對PCSK9靶點的高脂血症進行治療藥物Inclisiran已於2023年8月在國內獲批上市，引發業界極大關注。國內藥企對於小核酸領域開發與佈局的步伐明顯加快，據公開信息檢索，前沿生物已佈局覆蓋慢病以及腫瘤領域在內的多個小核酸產品，蓄力中長期可持續發展，值得市場關注。
“硬科技”底色助力研發進度，前沿生物後勢可期
前沿生物是一傢俱備“研發—生產—商業化”全週期醫藥開發能力的創新藥公司，旗下產品艾可寧®是全球首個長效抗HIV融合抑制劑，國家1.1類新藥，也是首個年收入突破億元的國產抗艾新藥，實現了科技成果到商業化成果重大轉化落地。在小核酸技術嶄露頭角之際，公司敏銳地捕捉到了這一領域的巨大潛力，果斷決策全面佈局小核酸藥物開發。
1、深厚的技術儲備，逐步建立專利壁壘
前沿生物在長效多肽藥物的合成、修飾、遞送等關鍵領域積累了豐富的經驗和深厚的技術實力。這些技術與小核酸藥物在多個環節具有顯著的共通性，爲公司進軍小核酸藥物研發領域提供了堅實的基礎。遞送系統是小核酸藥物的關鍵技術環節，包括化學修飾及偶聯技術，不同的連接子及靶頭分子設計和選擇，旨在提高體內穩定性，以及延長作用時間並提高靶向性，公司在開發艾可寧®的過程中，展現出了卓越的遞送技術能力，通過持續的研發與創新，成功實現了藥物在體內的穩定性與長效性。
圍繞小核酸領域已取得的技術成果，前沿生物已經建立了全流程專利管理體系，保障公司在小核酸技術領域的競爭優勢與技術壁壘，公司已在小核酸藥物及其修飾物與應用領域提交了9項專利申請，逐步建立起了專利壁壘。
2、圍繞遞送技術平臺，搭建豐富的產品管線
目前，前沿生物正在推進多個已有多個小核酸藥物研發項目，覆蓋IgA腎病、高尿酸血癥、痛風、血脂異常、代謝相關脂肪性肝炎MASH等慢性疾病以及腫瘤等治療領域，所選靶點已具備同類首（First-in-Class）或同類最優（Best-in-Class）的潛力，構建了豐富多樣的小核酸藥物研發管線。
FB7011是針對補體系統中的兩個不同途徑進行阻斷的雙靶點小核酸藥物，擬治療IgA腎病、炎症相關疾病；FB7011在目標 mRNA抑制和靶蛋白表達抑制方面，顯示出優於國際同類單靶點競品的活性，FB7011具有同類首創潛力。
FB7012是針對尿酸生物代謝靶點的小核酸新藥，擬治療高尿酸血癥和痛風，據臨牀前研究，公司在小核酸遞送方面實現的技術突破，可有效的將FB7012遞送至腎臟組織，預期有顯示出良好的腎臟富集的潛力，FB7012具有同類首創潛力。
FB7041是針對人類最常見的致癌基因的小核酸藥物，靶向該類型所有基因突變，擬治療胰腺癌、結直腸癌、非小細胞肺癌等，具有同類首創潛力。
公司還在治療血脂異常和代謝相關脂肪性肝炎（MASH）領域分別各佈局了兩款小核酸藥物，臨牀前研究表明，擬開發的小核酸藥物顯示出較高的活性。
市場人士指出，諾貝爾獎作爲技術發展的風向標，對小核酸藥物研發的認可在一定程度上代表了產業的未來走勢。隨着小核酸技術在全球生物醫藥領域展現出更強大的潛力和價值，未來開發價值和市場空間將快速發展。像前沿生物這樣以硬科技爲底色的創新藥公司積極佈局，其內在價值也有望實現進一步釋放，值得市場期待與關注。
近期，前沿生物公告在保障艾可寧®原料藥的長期穩定供應以及生產成本和質量控制的基礎上，擬出讓原料藥生產基地的控制權，以盤活存量資產，聚焦主業發展，進一步夯實公司的研發實力，持續提升在新藥研發領域的核心競爭力。期待前沿生物不斷推進技術創新，加快臨牀研究進程，爭取早日將更多的小核酸藥物推向市場，爲患者帶來更多的治療選擇和希望。