盤點：2021年十大RNA生物製藥公司

近年來，RNA 療法呈蓬勃發展勢頭，BCC Research 上個月發佈的一份報告預測，僅基於 mRNA 的疫苗和療法市場規模將以 16.8% 的複合年增長率（CAGR）增長，在 2026 年將達到 18.1 億美元。

圖丨 mRNA 技術應用情況（來源：頭豹研究院）

近日，國外生物技術網站 GEN 發佈了 2021 年 RNA 生物製藥公司 TOP10 榜單，榜單包括了 5 家上市公司和 5 傢俬營公司，其中上市公司按監管文件中披露的 2020 年和 2021 年（主要是第一至第三季度）的合併收入排名，包括產品或服務的銷售，以及合作和研發活動的收入，私營公司按其籌集的總資本進行排名，GEN 還對每家 RNA 公司的近期活動進行了回顧。

2021 年 TOP10 生物製藥公司榜單詳情以下：

TOP5 上市公司

5、Sarepta Therapeutics

收入：2021 年第一季度至第三季度50042.6 萬美元；2020 年同期爲54009.9 萬美元

Sarepta Therapeutics 致力於研究世界上最複雜的罕見遺傳疾病，包括杜氏肌營養不良症、肢帶型肌營養不良症、IIIA 型粘多糖貯積症 (MPS IIIA) 和 Charcot-Marie-Tooth （遺傳性運動和感覺神經病）。

在治療杜氏肌營養不良症方面，Sarepta 已爲患者提供了三種反義寡核苷酸治療方式：EXONDYS 51 (eteplirsen)、VYONDYS 53 (golodirsen) 和 AMONDYS 45 (Casimersen)，並獲得了 FDA 的批准，這三種獲批的藥物被包括在 Sarepta 42 個項目管道中的 14 個 RNA 項目中，在第三季度爲 Sarpeta 帶來了不錯的收入，將其 2021 年的收入預期提高了約 7000 萬美元。

圖丨 Sarepta Therapeutics 的基因醫學管線（來源：Sarepta Therapeutics 官網）

4、Alnylam Pharmaceuticals

收入：2021 年第一季度至第三季度5.85752 億美元；2020 年同期爲49285.3 萬美元

Alnylam 是領先的 RNAi 治療公司，2018 年，其第一種藥物 ONPATTRO®（patisiran）成爲世界上第一個獲得 FDA 批准的 RNAi 治療藥物，第二種藥物 GIVLAARI® (givosiran) 、第三種藥物 OXLUMO® (lumasiran) 也先後於 2019 年、2020 年獲得批准。

目前該公司正在推進一條深層次的基於 RNAi 的創新藥物的管道，將用於多個治療領域（遺傳藥物、心臟代謝疾病、傳染病、中樞神經系統 (CNS) 和眼部疾病）。

圖丨 Alnylam 臨牀開發管道（Alnylam 官網）

3、Ionis Pharmaceuticals

收入：2021 年第一季度至第三季度3.7045 億美元；2020 年同期爲7.293 億美元。

Ionis Pharmaceuticals是 RNA 靶向治療領域的領先創新者，Ionis 採用的反義療法，也稱爲反義寡核苷酸或 ASO，旨在與 RNA 精確結合，阻止致病蛋白質的產生。

圖丨 Antisense Technology（來源: Ionis Pharmaceuticals )

Ionis 在第三季度將其後期管道擴展至 7 個 III 期項目，11 月，該公司在嚴重高甘油三酯血癥患者中啓動了其配體偶聯反義 (LICA) 藥物 olezarsen 的第二個 III 期試驗。

2、Moderna

收入：2021 年第一季度至第三季度爲112.60 億美元；2020 年同期爲80339.5 萬美元

Moderna 正致力於爲各種疾病如傳染病、癌症、罕見疾病和心血管疾病等開發 mRNA 藥物。Moderna 的 mRNA 臨牀管道包括 34 個開發候選者的 37 個開發項目，其中 21 個正在進行臨牀研究。

圖丨 Moderna 在青少年和兒科領域的臨牀管道（來源：Moderna 官網）

今年 11 月 3 日至 12 日期間，Moderna 的股價下跌了 33%，原因是投資者對其 COVID-19 疫苗的分銷延遲、收益低於預期以及與 NIH 和 Arbutus Biopharma 的持續專利糾紛感到不安。不過，在過去的一年中，Moderna 的 COVID-19 疫苗展示了基於 RNA 的生物製藥的巨大成功。

Moderna 的收入從 2019 年的 6020.9 萬美元提高到了 2020 年的 80339.5 萬美元。

1、 BioNTech

收入：2021 年第一季度至第三季度的收入爲134.44 億歐元（153.84 億美元）；2020 年同期爲4.82325 億歐元（5.51905 億美元）

“當 2008 年創立 BioNTech 時，我就一直在思考一個問題‘如果每個患者的腫瘤都是獨一無二的，爲什麼對待所有患者都採取同樣的治療方式’？” BioNTech 的首席技術官 Ugur Sahin 教授說道，“BioNTech 利用腫瘤獨特的特徵使患者的免疫系統能夠定位和靶向特定癌細胞並參與攻擊腫瘤”。

圖丨 BioNTech 針對傳染病的管道（來源：BioNTech 官網）

“過去 18 個月證明了 mRNA 疫苗技術的靈活性和速度，” Ugur Sahin 表示，“與 Moderna 一樣，BioNTech 的收入隨着 COVID-19 疫苗的開發而大幅增長。截至 11 月 2 日，BioNTech 和合作夥伴輝瑞 (Pfizer) 交付了超 20 億劑 BNT162b2，這是公司管道中披露的 30 個項目中的 22 個候選 mRNA 之一。”

COVID-19 疫苗佔 BioNTech 第三季度收入的 99%，該公司將其 2021 年的收入預測從 159 億歐元上調至 160 億至 170 億歐元之間。BioNTech 的 RNA 成功已擴展到腫瘤學領域，包括結直腸癌和其他實體瘤適應症，其目前也與羅氏集團旗下公司基因泰克達成合作。

TOP5 私營公司

5、 Nutcracker Therapeutics

募集資金總額：2.19437 億美元

Nutcracker Therapeutics 成立於 2018 年，通過其一鍵式 mRNA 合成和配方平臺，將高科技工程和先進生物合成的綜合力量引入 RNA 療法，於 2020 年獲得了 6000 萬美元的 B 輪融資。該公司計劃融資 2 億美元。

Nutcracker 通過一個基於生物芯片的微流體平臺開發 RNA 療法（ACORN），ACORN 是一種計算機控制的 RNA 製造系統，它從核酸序列開始，在專用的一次性生物芯片上生產優化的納米顆粒封裝的 RNA 療法。根據 Nutcracker 的說法，所有步驟都在自動化、完全隔離的微流體路徑中進行，與傳統的生物反應器製造相比，可以在佔地面積較小的設施內快速、高效地製造高質量產品，同時降低運營成本。

4、Deep Genomics

募集資金總額：2.367 億美元

Deep Genomics 是一家生物技術公司，構建了專有的人工智能 (AI)，並使用它來糾正基因突變影響的，併爲患有罕見孟德爾和複雜疾病的個體開發個性化療法。今年 7 月份，Deep Genomics 完成了由 SoftBank Vision Fund 2 牽頭的 1.8 億美元 C 輪融資。

Deep Genomics 的管道包括四種中樞神經系統疾病（CNS ）的臨牀前候選藥物 —— 帕金森病、小兒癲癇、C 型 Niemann-Pick 病和額顳葉癡呆 —— 以及兩種代謝疾病、威爾遜病和難治性痛風。該公司還與 BioMarin Pharmaceutical 合作開展了四個未公開的臨牀前項目。

3、Sirnaomics

募集資金總額：2.7 億美元

Sirnaomics 是第一家也是唯一一家在腫瘤學 RNA 干擾（RNA interference，RNAi）治療領域取得 IIa 期臨牀結果的生物製藥公司，通過開發針對未滿足醫療需求的人類疾病的療法，在美國和中國擁有強大的影響力。

圖丨 Sirnaomics 的臨牀開發管道（來源：Sirnaomics ）

2021 年 7 月，Sirnaomics 獲得了 1.05 億美元的 E 輪融資。該公司表示 E 輪融資將用於其新型 RNAi 療法的持續開發，用於治療癌症、病毒感染、纖維化和代謝疾病等多種人類疾病。Sirnaomics 總部位於馬里蘭州蓋瑟斯堡，在中國蘇州和廣州設有子公司。

2、Laronde

募集資金總額：4.9 億美元

Laronde 是一家由模塊化 Endless RNA (eRNA) 平臺推動的公司，eRNA 是一種專有的、可翻譯的閉環 RNA 構建體，它沒有遊離末端，不會被先天免疫系統或核酸外切酶識別，並且非常穩定，可以延長治療效果，此外，eRNA 的治療性蛋白質表達能力是模塊化和可編程的。該平臺預計在未來十年內實現 100 種新藥的願景。

8 月，Laronde 完成了由 Flagship Pioneering 牽頭的 4.4 億美元 B 輪融資。

1、Abogen Biosciences

募集資金總額：8.175 億美元

Abogen Biosciences（艾博生物科技有限公司）於 2019 年 1 月在中國蘇州成立，是一家專注於核酸藥物研發的創新型生物公司，致力於打造一個基於信使核酸（mRNA）遞送系統的製藥技術平臺。

Abogen 利用 LNP 包裹核酸藥物的核心技術遞送優化序列的 mRNA 至肌肉或腫瘤，其產品管線可覆蓋多種疫病領域，成爲依託不同給藥途徑的多功能的 mRNA 治療平臺。

今年 8 月，Abogen 宣佈完成了超過 7 億美元的 C 系列融資，用於支持其潛在 COVID-19 疫苗的臨牀開發，並擴大其他疫苗和治療候選藥物的管道。

參考資料：

https://www.genengnews.com/a-lists/top-10-rna-based-biopharmas/

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