破億血友病治療擬納保 臺大醫：無法全面取代現有療法

臺大醫院血友病中心主任周聖傑說，血友病基因治療對患者身體狀況要求較高，即使納保也只能用在少數患者，無法全面取代其他療法。本報資料照片

健保署日前將一劑4900萬的脊髓性肌肉萎縮症基因治療納入健保，現在又有一項血友病基因治療，每劑要價超過1億，已取得食藥署藥證，正在納入健保的討論程序。臺大醫院血友病中心主任周聖傑說，該院共有六名成年患者接受不同藥廠的血友病臨牀試驗，至今病況均穩定；血友病基因治療對患者身體狀況要求較高，即使納保也只能用在少數患者，無法全面取代其他療法。

周聖傑表示，一項血友病基因治療近期取得藥證，以美國公佈的售價，B型血友病基因治療一劑350萬美金、A型血友病基因治療一劑290萬美金，雖有議價空間，但畢竟要價不菲，考量財務因素，應要再等半年至一年纔有機會納保。

「血友病基因治療機轉，是將一種不會致病的『腺相關病毒』作爲載體，將凝血因子DNA送入肝臟細胞，讓其製造凝血因子，解決患者凝血因子不足問題。」周聖傑表示，血友病基因治療研發至今13年，有參與臨牀試驗的病人至今仍有療效，也有病人因不明原因失去藥效，是否「終生有效」還需要進一步觀察。

周聖傑說，不論參與臨牀試驗，或未來納入健保，適用血友病基因治療應設下用藥條件，僅少部分病人能夠用藥，因藥物機轉作用在肝臟，肝臟機能尚未發展完全的兒童不適合用藥，而早年血友病治療選項缺乏，只能輸血治療，不少病友不慎感染病毒性肝炎，不適合接受基因治療。

此外，血友病基因治療由腺相關病毒做成，若患者感染過腺相關病毒，對其產生抵抗力，也無法用藥；另，基因治療患者必須密集追蹤肝指數變化，若病友工作型態無法配合，亦不適用。

「血友病治療選項較多，不像其他疾病治療選項缺乏，可用藥的患者也可視個人情況決定是否接受基因治療。」周聖傑表示，除客觀排除因素外，也需要看病人是否願意嘗試新型治療，有些病人會擔心基因治療具不確定性而卻步，選擇繼續使用傳統的凝血因子補充治療等方式，只要患者病情控制良好即可，未必一定要嘗試基因治療。