首部罕病建言書 為病友求生路

蒲若芳（上排左起）、 曾敏傑、楊銘欽、蔡輔仁、簡穎秀（下排左起）、蔡甫昌、陳莉茵，與國內超過卅位重量級的權威專家 ，共同提出「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書 」。本報資料照片、圖／蔡甫昌提供

臺灣第一部罕病建言白皮書在今天公佈，罕見疾病基金會創辦人陳莉茵沉痛表示，「罕病用藥給付慢，導致人民死於可治之病。」目前全臺在世等候罕藥的病人共有六○五三人，其中等待唯一罕藥的懸命病人，共一五九一人，更有超過二千名病人等不到罕藥給付就已過世。總統大選將至，候選人紛紛提出醫療政策白皮書，對於罕見疾病卻隻字未提，「難道罕見病友人數少、票少，就等不到最需要的醫療政策關注嗎？我們急切渴望看到對極弱勢病患的基本人道關懷。」

逾30位專家 爲罕病病患發聲

罕病建言書6大主張 製表／蘇湘雲

臺灣是第一個同時保障罕病防治與用藥專法的國家，並擁有罕藥專款，以免受總額排擠。臺灣本是罕病照顧的先行者，然而，隨着二代健保實施後，明明已獲得罕藥認定的五十五種罕藥，僅有廿九種獲得支付；等待期從五點二個月，延宕至廿九點九個月才納入健保支付。

孩子受煎熬 有藥救卻不可得

有藥物救孩子的命，卻不可得，看着孩子日日夜夜受到煎熬，讓許多罕病家長几欲崩潰。看到罕藥現今面臨的困境，蔡輔仁說，「有很多罕病從沒藥到有藥，人權價值及藥物價格就在天秤的兩邊拉扯着。」

曾敏傑指出，國際趨勢皆以「正義、人權」爲出發點，爲保障罕病病人接受治療，提供優先性、優惠性，甚至給予加權優惠，或簡化流程，並納入救命急迫性等考量，而我國現在對罕病患不是予以忽略，就是「論斤秤兩」。

而罕藥專款執行率不完全，過去六年，累積未用完的預算已卅七點一四億，而這些費用將流回健保大水庫，成爲安全準備金。有錢卻不讓病患用，楊銘欽表示，罕藥專款陷入執行率低、成長率低的惡性循環，加上沒用完的專款餘款，不能留到次年使用，最終導致專款不足以支付新藥。

與死神賽跑 及早評估納給付

爲了與死神賽跑，加快罕藥審查，蒲若芳建議，健保給付決策流程可能改善措施，從證據資料陳送時對於療效證據、經濟證據應較爲寬鬆，是否可以納入健保的評估也要及早進行。在審議罕藥時，應有特別的審議委員會、考量更廣的價值面、對於證據品質要求較爲寬鬆、經濟模型要求更彈性、採取不同的決策規則。

楊銘欽建議，可在提供共擬會新藥收載初步建議的專家諮詢會議中，另設「罕病次委員會」或「工作小組」，也可採平行審查制度，藥廠向食藥署申請藥證時，同步申請健保給付，縮短審查的時間。

此外，隨着罕病創新藥物陸續問世，陳莉茵呼籲，成立「罕病創新治療多元基金」，且罕病法第十九條、第卅三條，均已賦予成立罕藥基金的法源，政府若有意執行，就能迅速設立。

由於健保總額不足與點值滑落，讓罕病患更形艱困，對此，陳莉茵說，健保成立初衷本就是爲了保障「急、重、難、罕」，且健保罕藥專款佔比甚至不足健保總額的百分之一，「不可能是拖垮健保的元兇。」

罕病病患未獲得治療往往就是夭折喪命，專家們在總統大選前齊聲呼籲，「給生病的人一條路走。」