醫療健康行業週報 |「銳正基因」專注非病毒載體體內基因編輯藥物開發；先博生物完成2億元A+輪融資
近年來，醫療健康產業創新不斷涌現，並發展成爲最活躍的行業之一，36氪見證和陪伴着這一領域創新企業的成長，併爲行業帶來專業的聲音。
爲此，36氪推出了“醫療健康行業週報”這一欄目，接下來將定期發佈，爲讀者提供資本、政策、財務、新產品等多角度的行業資訊。
3月16日醫療健康行業週報請查收。本次週報收錄了上週醫療健康領域的融資新聞。
融資投資
2023年年底，美國FDA接連批准了兩款CRISPR/Cas9基因編輯療法上市，分別爲福泰製藥/CRISPR Therapeutics的Casgevy和藍鳥生物的Lyfgenia，適應症均爲鐮狀細胞病。自此，基因編輯療法作爲一種現實可觸的治療方式，而非僅僅是一類“fancy”的科學概念的時代終於到來。
2021年時再次投身創業、成立基因編輯公司銳正基因的王永忠博士，押注的正是這樣一個時代。當時，王永忠已經在任職的多家公司中接連嘗試了細胞治療、抗體藥等類型的產品開發，曾推動國內首個銷售額過10億元的創新藥康柏西普中美雙報且成功上市
基於近20年的科學研究、產品項目運營及CEO 管理經驗，目前，銳正基因針對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣蛋白沉積病（ATTR）的在研體內基因編輯藥物ART 001已進入人體臨牀階段，並取得相關臨牀數據。此外，公司還有4款不同階段的基因編輯療法管線在研……（點擊此處獲悉詳情）
蘇州映輝醫藥科技有限公司成功完成數千萬元的A1輪融資，由盛元智本獨家投資。本輪融資資金將用於映輝醫藥的溶瘤病毒產品YH01的I期臨牀研究。蘇州映輝現有5個產品，其中進展最快的YH01目標適應證爲三陰乳腺癌（TNBC），體內、外研究顯示該產品具有顛覆性的療效，處於臨牀I期研究階段。
深圳先博生物科技有限公司完成2億A+輪融資，由優山資本領投，元禾原點、樸道資本、國創勤智跟投，浩悅資本擔任本輪融資的財務顧問。先博生物是一家處於臨牀開發階段的細胞治療生物技術公司，公司擁有的通用型NK平臺採用了創新設計擁有自主知識產權的CAR結構，同時擁有成熟穩定的大規模通用型NK細胞製備的CMC能力。首個CAR-NK管線SNC103在IIT階段取得了積極結果，並已進入I期臨牀。
恆馭生物近日宣佈成功完成近兩億元B輪融資，由招銀國際資本領投、和達大健康、宏誠投資、金浦人才基金、嘉善上市培育基金跟投、老股東承樹投資、東富龍董事長鄭效東先生繼續加持。據悉，本輪資金將用於進一步提升公司國際合規的質量體系建設、拓展產品線、並加速海外業務的佈局。
深圳市新樾生物科技有限公司宣佈完成數千萬元人民幣A輪融資，投資方爲老股東和誠資本。本次持續投資的加碼既是對新樾生物過去業績的認可，也是對其未來發展潛力的預期。本次融資將用於加速推進創新藥ND-003項目的國內I期臨牀試驗、DEL+X技術平臺建設（含DEL+AI即SMART DEL、DEL+protac以及DEL+分子探針），以及用於公司其他項目的臨牀前和臨牀早期開發。
小核酸原料產品供應商上海科澤永欣生物科技有限公司宣佈完成數千萬元融資。本輪融資由嘉樂資本和國海創新資本共同領投，啓峰資本擔任獨家財務顧問。融資資金將用於新型小核酸遞送系統的研發以及小核酸單體原料產業化建設。科澤永欣成立於2023年，由蘇黎世聯邦理工學院的博士及博士後團隊領銜創辦，是一家專注於生產小核酸核心骨架原輔料的技術研發和產品生產的高科技企業。
無錫怡聲微納醫療科技有限公司完成4500萬元A輪融資，由無錫國聯、喬景資本等多家機構投資。怡聲微納（InnoSonics）是一家專注於超聲換能器設計、研發和生產的高科技企業，主要生產微創介入類超聲導管及換能器、體外常規影像探頭、超聲刀變幅杆、超聲波藥物輸送裝置等相關產品。
成都紐瑞特醫療科技股份有限公司近期宣佈完成超3億元C輪融資，由成都科創投、成都生物城基金、川創投等共同投資，華興康平、新浚資本、星空資本等現有股東持續加碼。本輪募集資金將用於臨牀急需的α核素研發、創新核藥研發及臨牀試驗、30MeV加速器項目建設等，進一步打造醫用同位素製備及創新核藥的全球化平臺。
海外 New Things
X-Therma是一家位於美國加利福尼亞州的生物技術公司，致力於開發再生醫學和器官保存技術。
3月13日，X-Therma宣佈完成了2240萬美元的B輪融資。此輪融資由新投資者Starling Locke Capital和A輪融資領投方LOREA AG共同領投，其他新老投資者也參與了本輪融資。此輪融資資金使X-Therma能夠擴大全球商業運營規模，並推動其研發管線中多個關鍵產品的發展，進入臨牀研究階段。
X-Therma通過融合生物保存平臺突破冷鏈技術，爲有需要的患者提供安全、符合需求的器官、細胞等生物樣本及疫苗。該公司的解決方案可以改進關鍵的生物製造過程、實現更安全的運輸以及利用生物樣本庫用於先進的細胞療法、輔助生殖、器官移植和其他快速發展的再生醫學領域。現階段，X-Therma公司總部位於舊金山灣區的赫拉克勒斯（Hercules），在奧地利的業務也在不斷擴大，其技術有望實現模式轉變，實現全球器官共享，消除全球器官等待名單……（點擊此處獲悉詳情）
Zephyr AI是一家總部位於美國德克薩斯州的醫療保健技術公司，致力於開發數據聯合工具以及腫瘤和心血管代謝疾病領域的各種機器學習算法，嘗試重塑藥物發現和精準醫療。
3月13日，Zephyr AI宣佈已成功完成1.11億美元的A輪融資，Revolution Growth、Eli Lilly、EPIQ Capital Group共同參與了本輪融資。此輪融資資金將幫助Zephyr AI進一步提高分析速度，加強其廣泛的訓練和驗證數據集。此外，這筆資金還將支持該公司擴大科研和商業團隊，以加快向市場提供其快速增長的洞察力。
Zephyr AI團隊由軟件工程師和生物學家組成，他們利用大數據和下一代技術，探索新的視角，以提高疾病分層和預測準確度，並與其他企業建立持久的合作伙伴關係，從而改變癌症和心臟代謝疾病的治療方法。目前，Zephyr AI正在整理全面的醫療數據集，並將其與人工智能算法相結合，以產生新穎、可轉化的見解，從而構建支持患者和醫療服務提供者的工具和產品。該公司的平臺通過基於網絡的用戶界面，爲快速解讀和探索數據、算法和見解提供了便利。該界面不僅能滿足外部客戶的需求，還能促進內部研究計劃的開展……（點擊此處獲悉詳情）
2024醫療展望
過去一年，國內小核酸藥物賽道發生了挺多事情。產品方面，諾華的PCSK9抑制劑英克司蘭鈉注射液（Inclisiran）正式獲批，還有很多小核酸藥物取得臨牀積極進展，說明小核酸藥物的發展潛力和未來商業化表現仍值得期待。融資角度，雖然生物醫藥行業市場行情較2022年還有所下降，但小核酸較其他賽道呈現逆勢增長的現象，而且很多都集中在早期項目上。
2023年，全球小核酸領域BD交易共31起，披露金額超80億美元。羅氏、諾和諾德、GSK等MNC頻頻現身。BD交易不斷說明這個賽道不僅受資本青睞，還在得到大藥企的關注。早年間，其實很多MNC進入過這個領域，但礙於技術壁壘紛紛退出了。近幾年，隨着小核酸平臺技術的突破，很多新的研究方向也都有人在推進研究，比如化學修飾做到了讓它的藥效非常穩定，實現半年甚至一年打一針的持久療效，讓小核酸這個藥物類別真的擁有和小分子、大分子藥物競爭的獨特優勢，尤其是在慢性病領域……（點擊此處獲悉詳情）
2023年，中國經歷了1年多的審批空窗期後，馴鹿生物和合源生物兩款國產CAR-T產品先後上市；TIL，TCR-T、NK和CAR-NK細胞等多類細胞療法也都有管線進入臨牀。
這些事件發生背後的明顯趨勢是，細胞治療由單純的自體CAR-T向別的種類蔓延的方向已經形成，這不僅是迫於資金和市場內卷的現實，也是技術發展的必經歷程和臨牀需求的召喚。
目前，國內已上市的4款自體CAR-T細胞療法定價在100-130萬元不等，可以把它們統稱爲“細胞治療1.0時代”的產品。自體應用的高成本決定了無論在模式、運營上怎樣改變，對商業化的影響都有限，能夠持續維持現在的銷售量，慢慢通過逐步降價再吸引一部分患者就是最好的結果。
現有的降本思路，比如國產設備替代、自動化，能夠在小區域內降低價格幅度。這些新技術的開發應用，比如對細胞培養、包材、設備等方面的新需求，也給產業鏈上下游帶來更多機會。比如此前主流的自體細胞療法對體積沒有特別要求，在製備時一般使用100-200毫升用生物反應袋即可，而通用後的規模化生產就會用到反應器，可能只是體積上不如現有的抗體藥反應器那麼大，這對上游生產商來說就是再開發一個不同大小的銷售品類……（點擊此處獲悉詳情）
編輯：海若鏡