曾是患者的她，聯合醫生在《柳葉刀》子刊發了一篇文章
撰文 |李思源
在今年的國際兒童癌症日，國際頂尖醫學雜誌《柳葉刀》子刊發表了一篇文章。作者李思源曾是一位骨肉瘤患兒，現在正在美國攻讀生物醫學工程博士，她聯合國內骨腫瘤的頂尖專家華瑩奇教授共同撰寫了這篇文章，希望呼籲社會給予罕見腫瘤兒童更多支持！
《人民日報》對思源故事的報道
Holistic support for children with rare diseases
論文信息
我叫思源，曾是一名骨肉瘤患兒，現在是骨與軟骨組織再生研究方向的博士三年級學生。
從患者到研究者，我的夢想是能讓更多的和我一樣的孩子都能得到合適的診療，擺脫疾病、盡情追逐自己的理想。我也相信這個夢想會伴隨我一生！
八歲那年，我突然出現了腿疼的症狀，當時我們以爲只是生長痛，並沒有太在意，我甚至還暗暗開心有藉口請假休息幾天。但持續不斷的疼痛還是讓我進了醫院，醫生懷疑是骨膜炎，用了近兩個月的消炎治療卻毫無效果。
我們意識到了問題沒有那麼簡單。幾經轉院後，在北京積水潭醫院，我被確診爲骨肉瘤——一種罕見的致命癌症。由於腫瘤靠近膝關節，大概率需要截肢......
好在最終在父母的堅持和醫生高超的技術下，我接受了同種異體骨移植和化療的治療方案，不僅保留了全肢，而且還保留下了脛骨上端的部分生長板，這種處理方式可以減少長短腿對我日常生活的影響。我真的非常幸運遇到如此優秀的醫療團隊爲我治療，也無比感恩支持我的家人，以及幫助我們克服精神和經濟挑戰的親朋好友。我現在不僅能夠完全獨立生活，甚至還能徒步旅行！
現在的思源
但是，並不是每個人都像我一樣幸運——我知道還有不少病友因爲沒有得到及時診療而不幸去世。
罕見疾病的診療過程很漫長，需要專業的醫療團隊和大量的臨牀經驗。由於缺乏過往的臨牀案例和研究，醫療團隊往往需要面對很多知識經驗的盲區。另外，兒童及青少年的治療與成年人有很大不同，因爲孩子們未來還有很長的路要走，醫生需要特別考慮藥物、劑量、治療帶來的長期影響，包括未來的康復規劃，甚至還有人生規劃等等。
因爲有這些獨特的需求，兒童和青少年的罕見病治療就特別需要專家團隊的完美合作，一起確定科學的治療方案和後續康復計劃，幫助孩子們在完成疾病的治療後能夠迴歸正軌，走得更好更遠。在這種情況下，雖然本身的治療花費並不一定比其他疾病高，但漫長的診療過程和對專家團隊的特別要求帶來的成本往往不可低估。
西班牙一項對患有罕見疾病兒童家庭的調查發現，病患家庭的經濟負擔很高；與成年患者相比，兒科患者的家庭收入普遍較低，每月疾病相關費用較高。這些經濟負擔不僅包括直接的治療費用，還包括物理治療、醫療護理、教育和心理支持以及長期額外服務等費用。另一項針對澳大利亞和新西蘭照顧罕見疾病兒童的父母的調查顯示，45%的被調查人表示經濟困難，53%的被調查人表示焦慮和恐懼。
的確如此，在帶我看病的過程中，我的父母比我經歷了更多挑戰。雖然我遭受着腫瘤的疼痛和化療帶來的種種難受和折磨，但孩子的世界總歸是簡單純粹的，在醫院治療期間，我大部分時間都是毫無壓力地躺在病牀上看書、看動畫片。
但是，我的父母不僅要爲我的病情擔憂，還需要同時兼顧醫院陪護和他們自己的工作，高額的醫療賬單更是壓得人喘不過氣，這些身心壓力加在一起，我想不論是誰都難以承受。
所以，在回顧這段經歷時，我開始明白，患者家屬同樣需要被關注。患兒基本都可以得到家人的關心支持，但患兒家屬的需求卻常常被忽視。
我非常幸運，生於溫暖的家庭，還遇到了那麼多關心幫助我的醫生護士、老師同學、親朋好友，他們在精神和物質方面給予了我和我的家人極大的支持。每當回想起這些，我都希望每一位抗擊病魔的小朋友能像我一樣得到大家的關心支持。
我是聽着張海迪、海倫·凱勒、貝多芬的故事長大的，他們身上頑強的生命力量深深影響着我。所以我堅信殘疾並不意味着殘廢，生病的經歷只是人生經歷的一道獨特風景，不會也不能限制人生的未來。
骨肉瘤的治療經歷激勵着我、塑造了我。在住院期間，我就下定決心，以後一定要幫助更多的病人。
我的柺杖指引我走向了生物醫學工程的道路，它是我繼續前行的支撐，我也期待讓它鼓勵其他人踏上自己的旅程。從我八歲康復期間收到第一副柺杖以來，我每天都依賴這種基本形式的生物醫學工程產品。現在，我是一名生物醫學工程博士生，從事再生醫學研究，我將努力把實驗室的科研成果轉化成更好的臨牀康復治療解決方案，希望能真切地爲孩子們做點事。
思源在實驗室
我也希望大家都能給予抗癌小勇士們更多關注，讓他們看到自己美好的未來，明白患病的經歷不僅不會限制他們的發展，反而會讓他們變得獨一無二。
疾病固然是痛苦的，但它也教會了我們樂觀勇敢的精神、鍛鍊了我們堅韌不拔的毅力、錘鍊了我們永不言敗的鬥志，讓我們更加珍視生命，並用自己的力量去溫暖和幫助他人。
祝所有孩子都能早日戰勝小怪獸！專業點燃希望！
本文編譯自論文
Holistic support for children with rare diseases
https://doi.org/10.1016/S2352-4642(24)00045-2
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