國際罕見病日之際，超80種罕見病治療藥品納入醫保

（文/王力 編輯/徐喆）2024年2月29日，隨着第十七個國際罕見病日的到來，中國國家醫保藥品目錄的最新調整爲罕見病患者羣體帶來了實質性的福音。這一調整不僅體現了國家對罕見病患者的關注與關懷，更顯現出中國在罕見病領域的進步與努力。

罕見病，世界衛生組織定義爲患病人數佔總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。

根據《中國罕見病定義研究報告2021》的界定，罕見病是指新生兒發病率小於1/萬、患病率小於1/萬、患病人數小於14萬的疾病。事實上，目前全球已知的罕見病種類已超過7000種，且仍在持續增長。

值得注意的是，約有80%的罕見病是由遺傳因素引起，如基因突變或缺陷。另外20%則與感染、過敏性反應、機體退化或增生等因素有關。這些疾病由於其特殊性，往往難以得到有效的診斷和治療，給患者及其家庭帶來了巨大的壓力和困擾。

然而，隨着國家對罕見病藥品研發和保障的重視，以及相關政策的出臺，越來越多的罕見病藥品被納入醫保目錄，爲罕見病患者提供了更多的治療選擇。

近年來隨着基因檢測技術的飛速發展，每年約有200個新的罕見病種被發現。這不僅意味着罕見病的種類在不斷增多，也意味着有更多的患者羣體需要得到關注和幫助。

在這樣的背景下，中國在罕見病領域採取了一系列積極的措施。其中，國家醫保藥品目錄的調整成爲了一大亮點。

自2017年以來，中國醫保目錄經歷了多次調整，以更好地滿足患者需求。在最新的2023年版醫保目錄中，有多個藥品被納入其中，其中包括多個抗腫瘤藥物、罕見病藥物以及治療重性疾病的藥物。

在去年底剛公佈的最新公佈的醫保目錄中，新增了15個罕見病用藥，覆蓋了16個罕見病病種。這一舉措意味着這些長期未得到有效治療的罕見病患者將有更多的治療選擇，也意味着他們將能夠享受到更爲全面的醫療保障。

目前已有超過80種罕見病治療藥品納入國家醫保藥品目錄名單，其中包括一些由上市公司研發和生產的藥品。這些藥物的納入，一方面爲患者提供了更多治療選擇，另一方面，平均降價61.7%的醫保藥也減輕了患者的經濟負擔。

具體來看，包括恆瑞醫藥、麗珠集團、衆生藥業、康弘藥業在內的超20家A股上市公司產品入選新版目錄。這些企業的核心產品如複方血栓通膠囊、康柏西普眼用注射液等被納入目錄，將爲患者提供更多治療選擇。

新版目錄強調對慢性病、罕見病、兒童用藥的保障。六年來共調出395種藥品，體現精準管理和時效性。醫保藥品使用佔比逐年上升，與國際主流用藥看齊。

其中，依庫珠單抗的加入，爲PNH、非典型溶血性尿毒症綜合徵、難治性全身型重症肌無力等罕見病患者提供了新的治療手段。琥珀酸瑞波西利的加入則爲乳腺癌患者提供了更爲先進的治療手段。此外，多個抗腫瘤藥物也成功進入醫保目錄，包括Bruton酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制劑阿可替尼和國產PD-1免疫治療藥物等。

對於上市公司而言，罕見病藥品市場的需求日益增長，已經成爲一個新的經濟增長點。隨着國家對罕見病保障的力度加大，以及患者對高質量生活的追求，罕見病藥品市場有望持續擴大。相關公司可以藉助這一市場機遇，加大研發投入，推出更多高質量的罕見病藥品，滿足患者的治療需求。

同時，國家對罕見病藥品研發和生產的政策支持，也將進一步激發相關公司的創新活力。一系列政策措施的實施，將爲相關公司提供更好的研發環境和市場環境，促進其加快研發進程，推出更多具有自主知識產權的罕見病藥品。

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