吉利德肝病新藥獲FDA加速批准上市

來源：藥智網

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8月14日，吉利德（Gilead Sciences）宣佈其口服PPAR-delta激動劑Livdelzi（seladelpar）獲得美國食品藥品管理局（FDA）加速批准，與熊去氧膽酸(UDCA)聯用治療對UDCA反應不佳的成人原發性膽汁性膽管炎(PBC)，或作爲單藥治療用於不能耐受UDCA的患者，但不建議患有或發展爲失代償期肝硬化的患者使用Livdelzi。

圖片來源：吉利德官網

在腫瘤領域充滿挑戰的情況下，Livdelzi的加速獲批對吉利德肝病藥物組合起到了鞏固作用。

挑戰PBC治療標準

Livdelzi是一種口服過氧化物酶體增殖激活受體（PPAR）δ受體激動劑（或稱delpar），它將挑戰目前的PBC治療標準。目前，Livdelzi已展示了持續的療效和安全性，包括使一些接受研究藥物治療的PBC患者鹼性磷酸酶（ALP）水平恢復正常。鑑於ALP水平被認爲是PBC疾病進展的重要替代標誌物，醫療服務提供者正逐漸將ALP正常化視爲治療目標。

此次Livdelzi獲得加速批准的主要依據是安慰劑對照3期RESPONSE研究的數據。在這項研究中，62%服用Livdelzi的患者在第12個月時達到了複合生化反應的主要終點，而服用安慰劑的患者中只有20%達到了這一終點。

使用Livdelzi治療後，25%的試驗受試者在第12個月時ALP值恢復正常，ALP是一種膽汁淤積標誌物，可預測肝移植和死亡風險。接受安慰劑治療的試驗受試者均未出現這種變化。第6個月時瘙癢評分與基線相比的變化是一個關鍵的次要終點；與安慰劑相比，接受Livdelzi治療的患者瘙癢症狀明顯減輕。

FDA以降低ALP爲依據加速批准了Livdelzi。目前尚未證實該藥能改善存活率或預防肝臟失代償事件。繼續批准Livdelzi用於已獲批准的適應症可能取決於確證試驗對臨牀療效的驗證。

膽汁淤積性肝炎是一種罕見的慢性膽管自身免疫性疾病，約有13萬美國人（主要是女性）患有此病，如果不及時治療，會造成肝損傷，甚至可能導致肝衰竭。這種疾病目前無法治癒。

縱觀全球，越來越多的人被診斷出患有PBC，不同年齡、性別、種族和民族的人都受到了影響。PBC患者組織主席Carol Roberts表示，PBC患者有一些共同的症狀，包括持續瘙癢或皮膚爬行感，以及因夜間瘙癢而加重的衰弱性疲勞。Livdelzi提供了一種新的治療方法，可以幫助減輕這種劇烈的瘙癢，同時還能改善活動性肝病的生物標誌物，這對PBC治療有着里程碑意義。

43億美元收購而得

值得一提的是，Livdelzi並非吉利德自研開發的產品，而是斥巨資收購而得。

2024年2月12日，吉利德宣佈與CymaBay Therapeutics達成併購協議，吉利德將以每股32.5美元或總股本價值43億美元的價格收購CymaBay，從而獲得了後者的核心管線藥物Livdelzi。

2024年6月，吉利德在歐洲肝臟研究協會（EASL）大會上報告了更多的長期數據，表明Livdelzi在兩年後仍能快速、持久地改善膽汁流損傷的關鍵指標。

吉利德在其最近發佈的第二季度財報中披露，其肝病產品組合創造了8.32億美元的收入，與2023年同期相比增長了17%，Livdelzi的加入有望進一步增強該領域的實力。

而根據CymaBay與強生合作協議，如果這款PBC藥物獲得批准，強生公司將獲得該藥物銷售特許權使用費。對此，吉利德及時出手了。

2024年8月9日，吉利德決定支付3.2億美元從強生買斷Livdelzi的全球專利使用權，這凸顯了吉利德對該藥物潛力的巨大信心。Needham分析師預計，Livdelzi的銷售額峰值可達5.5億美元。

結語

Livdelzi於2019年2月獲美國FDA授予突破性療法認定，此次以加速批准的方式獲得了市場通行證，再有英國藥品和健康產品管理局（MHRA）和歐洲藥品管理局（EMA）接受Livdelzi上市審評的加持，未來Livdelzi的市場有望進一步打開。

資料來源：

1.吉利德官網

2.https://firstwordpharma.com/story/5885565

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