今年1-8月已有37種罕見病藥物獲批上市

10月19日-23日，由中國罕見病聯盟、全國罕見病診療協作網辦公室等聯合全國60餘家機構共同舉辦的“2024年中國罕見病大會”在北京舉辦。

19日舉行的開幕式上介紹，今年，國家衛生健康委繼續強化罕見病防治基礎，進一步拓展全國罕見病診療協作網，醫院總數由324家增至419家，推動各地罕見病醫學中心和區域醫療中心的建設；國家藥品監督管理局積極推進罕見病藥物研發的引導與監管，截至2024年8月，本年度已有37種罕見病藥物獲批上市，其中多款境外新藥或新適應症在中國實現全球首次獲批，國家藥監局藥審中心發佈“關愛計劃”，着力支持以患者爲中心的罕見疾病藥物研發試點工作；國家醫療保障局持續重視罕見病羣體的保障，最新版國家醫保藥品目錄內已納入逾80種罕見病治療藥品，本目錄今年落地實施的第1個月，談判准入的協議期內37個罕見病用藥惠及患者超22萬人次。

北京協和醫院院長、中國罕見病聯盟副理事長、中華醫學會罕見病分會主任委員張抒揚介紹，目前國家第一批、第二批罕見病目錄的治療藥物可及性超過60%，研發創新不斷取得突破，專業人才隊伍持續壯大，診療研水平快速提升。

全國人大常委會副委員長、農工黨中央主席、中國紅十字會會長何維肯定了各部門整體施策、多措並舉，和中國罕見病聯盟一起全面推進我國罕見病防治與保障事業各項工作，顯著提升各級醫院罕見病的管理與診療水平，推動罕見病創新醫藥產業的發展，爲廣大罕見病患者帶來實實在在的福祉。同時，何維要求各方戰略性地統籌推進，加強罕見病基礎研究，做好數據的收集，將人工智能與罕見病的防治和科學研究緊密結合；不斷推進罕見病藥物的研發與生產，優化審批流程，加強監管；不斷完善罕見病的醫療保障體系。

國家衛生健康委黨組成員，國家中醫藥管理局黨組書記、局長餘豔紅在致辭中指出，我國罕見病患者絕對數大，國家衛生健康委通過定目錄、建網絡、成立中國罕見病聯盟等方式推動罕見病防治能力不斷提升，加快探索罕見病診療與保障的中國模式。罕見病防治與婦幼健康緊密結合，出生缺陷防治成爲婦幼健康重點任務大力推進，近年來相關指標大幅改善。罕見病防治工作一直是中醫藥國家政策體系的一部分。近年通過探索中西醫科研和臨牀協作攻關，中醫藥治療部分罕見病的優勢正在逐漸顯現，爲漸凍症、肝豆狀核變性、重症肌無力、淋巴管肌瘤病等患者羣體帶來希望。

國家醫療保障局黨組成員、副局長李滔表示，僅2023年醫保目錄就新增15個罕見病用藥，填補10個病種用藥空白；醫保平均爲每人次罕見病患者減負5500元左右；完善談判藥品雙通道管理機制，建設醫保藥品雲平臺，整合藥品生產、流通、使用等環節，解決罕見病患者購藥信息差問題。今後國家醫療保障局將通過持續完善罕見病用藥准入和支付機制、鞏固完善三重製度保障體系、建立探索“1+3+N”多層次醫療保障體系等方式持續推動罕見病患者的醫療保障工作。

來源：澎湃新聞