《生醫股》生華科新藥再獲孤兒藥資格

美國FDA孤兒藥資格是源自Orphan Drug Act(ODA)，爲保障在美國患病人數低於20萬的患者能有藥物可治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨牀試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個覈准用於此適應症的藥物或可證明新藥的臨牀療效比其他相同適應症已覈准之療法更佳時，將有機會取得7年市場專屬期(market exclusivity)。

FDA授予Silmitasertib(CX-4945)作爲治療多項罕見兒童疾病及罕見癌症孤兒藥資格，突顯其在多項未被滿足醫療需求的重大開發潛力。其中，神經母細胞瘤是除腦部腫瘤和淋巴瘤外，兒童中最常見的惡性實體瘤，超過90%的病例在五歲之前被診斷出。大約70%的受影響兒童在症狀出現時已經出現轉移，20年的生存率僅爲30%。在美國，每年新病例平均爲700至800例，佔兒童癌症的約6%，符合罕見疾病的定義。

由生華科攜手美國賓州州立大學健康兒童醫院以及知名的Beat Childhood Cancer Research Consortium 之Silmitasertib(CX-4945)合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨牀實驗，已獲美國FDA覈准執行目前順利推進當中。