SMA罕病基因治療新突破 臺灣諾華2度獲國家生技醫療品質金獎

臺灣諾華總裁宮澤惠三代表諾華獲生策會王金平創辦人頒發藥品類金獎。（臺灣諾華提供）

臺灣諾華以治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的基因療法榮獲「國家生技醫療品質獎」藥品類唯一金獎。（臺灣諾華提供）

國家生技醫療品質獎16日公佈第27屆得獎名單，從近400個獲得SNQ標章的團隊最終評選出2金、10銀、19銅，由臺灣諾華與花蓮慈濟醫學中心榮獲金獎。臺灣諾華以創新的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療，榮獲藥品類唯一金獎，更連續兩年獲得國家新創獎與國家生技醫療品質金獎雙項肯定。

財團法人生技醫療科技政策研究中心評審總召集人陳維昭表示，國家生技醫療品質獎自1998年創辦，每年持續評選出最新全國第一、亞洲第一、全球第一的優秀典範，評審團在藥品類評選中，更以多國、多中心臨牀研究的驗證結果爲依據，才能受到國家生技醫療品質獎肯定。

今年認證藥品中，以基因療法、癌症與罕見疾病的臨牀實用效益最爲突出，諾華此次獲得金獎的基因療法，是全球首個獲覈准上市用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的基因療法，顛覆傳統需長期甚至終身服藥的治療模式，解決疾病的根本原因。若配合透過新生兒篩檢進行更早期階段的診斷與介入，延續SMA患者的生命與提升生活品質，更有機會幫助孩童擁有正常社交生活、完成教育，並且大幅減輕家庭和社會的長期負擔。

代表諾華領獎的臺灣諾華總裁宮澤惠三表示，連續兩年榮獲藥品類唯一金獎，是對諾華最大的肯定。目前臺灣已成功使用基因治療、細胞治療還有精準放射標靶治療等創新技術，治療罕見疾病與癌症患者。臺灣諾華會持續積極與產、官、學界合作，確保有需要的患者能在最快的時間使用到創新藥品。

除了創新研發，諾華也積極與醫療健康產業的各方關係者合作，打造更完善的醫療生態系，每年與醫院合作舉辦CEO論壇，促進製藥公司和醫院間的合作交流，也與國際和臺灣的病患組織攜手成立「患者創新和解決方案聯盟暨合作伙伴計劃（APPIS）」，共同倡導以病患爲中心的照護思維。

作爲全球領先的製藥企業之一，諾華秉持「重新創想醫藥未來」的企業宗旨，致力於改善和延長人類生命。2023年全球研發投資高達86億美金，在臺灣的臨牀試驗投資已累積超過11億元新臺幣，近五年，臺灣諾華已經完成161項臨牀試驗、涵蓋33個試驗中心，並積極發展細胞與基因療法等突破性創新技術，爲全球癌症、心血管及罕見疾病患者帶來新的希望。