藥華藥血小板新藥三期臨牀試驗出爐 今年將申請多國藥證

執行長林國鐘錶示，SURPASS ET的正面臨牀數據已證明P1101對新適應症ET有顯著療效，公司預計今年送件申請臺灣、美國、日本、韓國及中國等多國ET藥證，目前正積極佈局行銷前準備，將成爲未來營運加速成長的第二引擎。

目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（HU），但研究顯示，2成ET 患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide, 簡稱ANA），此藥系美國FDA於1997年覈准，也是唯一獲FDA覈准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。P1101已讓全球許多PV患者受惠，此次ET臨牀試驗結果正面，預期未來將造福更多MPN患者。

SURPASS ET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨牀三期試驗，以比較P1101與ANA做爲二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應爲主要療效指標。另一方面，SURPASS ET更採用了P1101的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打P1101，並更快施打到目標劑量。

此試驗共收入174人，收案範圍含括美國、日本、臺灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大，其中91名隨機分配至P1101組， 83名隨機分配至ANA組。

依意向治療羣體（intent-to-treat）之統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應的數據如下：P1101組爲42.9％（39／91）、ANA組爲6.0％（5／83）、P值爲0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。

療效反應（Modified ELN response）中，包括周邊血球計數減少、疾病相關的體徵改善或未惡化、具有較大的症狀改善或保持無疾病進展、未發生出血與血栓事件等四項條件均達標。

次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面。

P1101爲藥華藥自行研發生產的新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約40個國家覈准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。ET與PV同爲骨髓增生性腫瘤（MPN），病人數亦相近。