單劑要價億元血友病新藥 健保署：進入平行審查

B型血友病基因治療通過美國食藥局（FDA）批准，1次注射可能痊癒，但藥價高達新臺幣1億元，幾乎是世界最貴的藥，健保署已收到平行審查申請，同時展開藥品許可證與健保給付審查。本報資料照片

B型血友病基因治療通過美國食藥局（FDA）批准，1次注射可能痊癒，但藥價高達新臺幣1億元，幾乎是世界最貴的藥，健保署已收到平行審查申請，同時展開藥品許可證與健保給付審查。

B型血友病基因治療的作用原理是透過病毒感染身體，衛生福利部中央健康保險署曾說明，這款基因治療在美國已取得許可證，但歐盟僅給予暫時性藥品許可證，主因是臨牀試驗人數太少，是否有長期療效，需廠商進一步提供相關資料。

醫療科技進步，評估高昂新藥效益成健保最大挑戰，健保署長石崇良今天出席APEC醫療科技評估與永續全民健康覆蓋工作坊，中場休息時間接受媒體聯訪時表示，臺灣健康政策與醫療科技評估中心在今年1月1日正式運作，加速新藥納入健保過程，重要任務之一就是平行審查。

據健保署統計，至今已有6款藥物申請平行審查，藥品許可證與健保給付審查同時進行，包含複發性或難治性多發性骨髓瘤新藥、人類呼吸道融合病毒（RSV）單株抗體藥物、肺動脈高壓新藥、轉移性非小細胞肺癌新藥、慢性骨髓性白血病新藥，甚至是單劑要價億元血友病基因治療。

B型血友病是罕見遺傳性凝血功能障礙，現行標準療法繁瑣，每週定期輸注促進血液凝結蛋白質數次，臺灣約196名病患，每人每年藥費約500萬至700萬元。基因治療1劑就要價1億元，只須1次性注射，就有機會治癒，但石崇良重申，新藥使用者追蹤時間多久關係到價格值得與否。

石崇良說，臺灣健康政策與醫療科技評估中心的初期任務還有增加開會頻率，加速新藥審查過程，及收集真實世界數據，作爲暫時性支付退場機制標準，提供2至3年後評估，若證實有效將納入常態健保給付，無效則退出。目前健保暫時性支付藥品收載，癌藥有6項新藥、擴增給付2項。

臺灣健康政策與醫療科技評估中心的下一步是「法人化」，石崇良表示，「國家醫療科技評估中心法人條例」草案已經送入行政院覈定，預計今年下半年可以進入立法院會討論，力拚明年下半年至後年掛牌。