國外專家：投資罕病創新治療 全民受益

「二○二三亞太罕病組織聯盟臺灣圓桌會議」昨在臺北舉行，衛福部健保署副署長蔡淑鈴（前排右六）、罕病基金會創辦人陳莉茵（前排右五）及亞太區罕病專家齊聚交流。記者林琮恩／攝影

「什麼事都不做，並不會比較省錢、便宜！」（To do nothing is not cheap!）亞太罕見疾病組織聯盟（APARDO）理事長Durhane Wong-Reiger博士昨天於「亞太罕病組織交流會議—建構東南亞罕病網絡—臺灣圓桌會議」接受專訪時發出上述沉重呼籲。

Durhane Wong-Reiger指出，隨着基因治療的出現，罕見疾病從篩檢、診斷到治療，都出現極大變革，現在基因治療的費用看似非常昂貴，但並非只是「療程」，而是痊癒解方，多數病患接受早期診斷、治療後便可「治癒」，能正常上學、就業，若沒治療，每年所需的龐大醫藥費、照護費，並不會較便宜。

身爲APARDO理事，同時也擔任「維多利亞基因支持網絡」（GSNV）執行長的Monica Ferrie強調，對於基因治療這類創新性療程，如果在給付、病患支持上抱持「省錢纔是王道」想法，病患、病患家庭只能原地踏步，整體社會、醫療發展也會停滯不前。

對於罕病創新治療、基因療法所帶來的昂貴公費給付議題，Durhane Wong-Reiger直言，許多人將罕病藥物給付視爲施捨、憐憫，應該用「投資」觀點看待，十年、廿年後，將廣泛應用於各式疾病的診斷、治療，且更朝精準化、個人化目標前進，現在對罕病治療展開投資，這對罕病患者、世人都可帶來巨大健康利益。

臺灣的罕病治療、照護體系，曾是世界的模範生，但近年來，罕藥通過健保給付的時間逐漸延長、通過健保給付的比率也降低。對此，Durhane Wong-Reiger、Monica Ferrie皆表示，看到臺灣罕病患者處境的轉變，她們都感覺「遺憾、可惜」，「人權、人命價值的獨一無二，是不分國界的」，她們也希望臺灣可以重回罕病治療、照護前段班行列。

會議中，罕見疾病「東南亞國家協會（ASEAN）網絡」的成立，也引起討論。Monica Ferrie認爲，東南亞國家、臺灣罕病組織的連結，更能有效率分享基因治療與其他療程經驗，對罕病治療與提升醫療環境，有正面影響。

Durhane Wong-Reiger則認爲，東南亞國家含多種族，進行基因治療過程中，若有不同族裔基因進行比對、數據累積，可更有效率地推進基因治療進展，許多罕病患者、一般民衆也可因此受惠。