南財觀察｜“港澳藥械通”這4年：醫患企三方如何共贏？
南方財經全媒體記者鄭瑋 廣州報道
4月的一個凌晨，廣州和睦家醫院內，一位已出現休克跡象的嚴重過敏患者被送入急診。醫務人員當即使用2支新引進的Jext®預充式腎上腺素自動注射筆進行搶救，5分鐘後患者血壓逐步恢復正常，30分鐘後全身過敏症狀明顯消退，3小時後病情趨於平穩……在常住人口已經超過1882萬人的廣州，這樣的意外可能每天都在發生。但這次，醫務人員在治療方案上有了更多選擇。
作爲國內首款同類產品，腎上腺素自動注射筆進入內地臨牀應用走的是一條“特殊通道”：根據2020年9月出臺的《粵港澳大灣區藥品醫療器械監管創新發展工作方案》（簡稱“港澳藥械通”），廣東有權批准粵港澳大灣區內地九市指定醫療機構進口使用急需港澳藥械，相關醫療器械的境外生產企業無需再向國家藥監部門提交證明文件。
政策落地後，還有許多問題值得關注。“港澳藥械通”面世近4年，對粵港澳大灣區醫療環境帶來了哪些具體的影響？醫院、患者、企業如何看待這一政策？未來，隨着“港澳藥械通”覆蓋面持續擴大，大灣區生物醫藥產業集羣的融合發展又將走向何種新模式？
從數據層面看，截至2024年8月中旬，廣東已批准“港澳藥械通”指定醫療機構19家，准入藥械品種擴大至76種，累計惠及患者7740餘人次。在此基礎上，今年7月通過的《廣東省粵港澳大灣區內地九市進口港澳藥品醫療器械管理條例》（簡稱《條例》），則進一步在法律層面對港澳藥械目錄管理、支付機制創新、真實世界研究等各界關注問題作出迴應。
值得注意的是，隨着《條例》獲表決通過，各項政策利好加速顯現，不少跨國藥械企業再度將戰略佈局目光投向粵港澳大灣區，釋放合作信號。近日，多家跨國藥械企業負責人接受南方財經全媒體記者採訪時表示，粵港澳大灣區在生物醫藥及健康產業領域發展潛力巨大，希望能以開展真實世界研究爲切入口，與區域政府及創新企業探索更多元的合作模式，進一步拓展創新藥械市場空間。
新的合作框架下，挑戰與機遇同步涌動。
推動患者、醫院、藥企三方共利
從2020年9月發佈政策並在香港大學深圳醫院啓動試點，到2021年8月正式在粵港澳大灣區內地九市擴展實施，“港澳藥械通”已在大灣區施行近4年。
作爲一項創新政策，“港澳藥械通”落地效果如何？
廣東省藥品監督管理局公佈數據顯示，截至2024年8月中旬，廣東已批准“港澳藥械通”指定醫療機構19家，其中公立機構8家、民辦機構11家，准入藥械品種擴大至76種，涵蓋抗腫瘤藥物、眼底用藥等藥物以及心臟起搏器、人工耳蝸等醫療器械，已累計惠及患者7740餘人次。
從區域覆蓋面看，廣州、深圳、珠海、中山、東莞、佛山均已有醫院“上新”。其中，作爲“港澳藥械通”第二批指定醫療機構，中山大學孫逸仙紀念醫院目前已取得20個“港澳藥械通”醫療器械批件，累計服務患者139人次，已取得5個藥品批件（截至2024年7月底），且有6個藥品正在申報階段，累計服務患者70餘人次。“新的藥物和器械也可以幫助醫生爲患者提供更爲個性化的治療方案。”中山大學孫逸仙紀念醫院醫學裝備部耗材管理辦公室主任謝華龍向南方財經全媒體記者表示。
從另一層面看，“港澳藥械通”政策的成功實施和持續優化，在一定程度上也助力推動了區域醫療衛生資源的整合和優化配置。
業內人士向南方財經全媒體記者表示，“港澳藥械通”政策的落地，一方面有利於提升患者就醫便利性，降低就醫成本，內地居民可以在指定醫療機構使用到在港澳上市的藥械產品，而對港澳居民而言，無論是在港澳還是在大灣區內地城市，也能更加便捷地獲得所需的醫療服務與藥械支持，另一方面政策施行也進一步鼓勵了醫療產品創新和服務模式創新，爲相關醫藥企業提供了新的市場機遇，促進粵港澳大灣區醫療產業的共同發展。
對企業而言，“港澳藥械通”打開的市場通道，讓不少跨國藥械企業再度將戰略佈局目光投向大灣區。
“安進一直密切關注‘港澳藥械通’政策，近年來患者藥物可及性的飛躍式進展，也大大鼓舞了安進在中國申請新藥獲批的信心。”安進（Amgen）副總裁兼中國總經理許藹齡透露，目前安進研發的抗骨質疏鬆新藥羅莫佐單抗，以及用於治療KRAS G12C突變非小細胞肺癌的小分子藥物索托拉西布正申請在大灣區內地九市指定醫療機構的用藥獲批。
作爲全球研究型生物製藥公司，艾伯維（AbbVie）副總裁、艾伯維中國總經理董莉君也向南方財經全媒體記者表示，艾伯維關注到粵港澳大灣區及廣東省在鼓勵生物醫藥產業發展、創新藥品監管體系等方面，開展了大量卓有成效的工作並取得顯著進展，極大提升了醫藥創新活力和吸引力，艾伯維希望進一步加強與地方政府和創新企業的合作，在合作中實現雙贏。
突破制度、效率、支付壁壘
除了吸引越來越多頭部醫藥企業關注外，部分跨國藥械企業的創新產品也已經通過“港澳藥械通”政策通道進入粵港澳大灣區內地九市。其中，已在廣州投入臨牀應用的Jext®預充式腎上腺素自動注射筆就由丹麥藥企愛而開（ALK）研發、授權遠大醫藥（HK.0512）代理。此前，默克（Merck）旗下肺癌藥物拓得康®也進入了“港澳藥械通”產品目錄。
從企業角度看，目前“港澳藥械通”在落地過程中，還存在哪些瓶頸待解？
效率是受訪企業提到的高頻詞之一。許藹齡向南方財經全媒體記者表示，“我們瞭解到指定醫療機構在獲得批件之後，還需要取得國家醫保局的編碼才能在指定的公立醫療機構正常使用，這個過程大約需要2個月。我們非常期待，未來能通過相關主管部門的牽頭和各方的協力，進一步提升效率，從而縮短患者的等藥時間。”
如何提高相關藥械產品可及性也是多家企業面臨的共性問題。目前，“港澳藥械通”目錄藥品未被納入醫療保險名單，相關醫療服務價格項目由患者按自費單獨結算。“拓寬保險覆蓋，推動‘港澳藥械通’中符合國家基本國策的輔助生殖產品納入廣東各地市普惠型商業保險的保障範疇，有望進一步提高藥物可及性。”默克中國醫藥健康董事總經理張巍表示。
值得注意的是，迴應“港澳藥械通”在實施過程中面臨的部門監管職責不明確、審批程序不完善、部分醫療機構參與積極性不高、患者負擔較大、可及性較低等問題，經廣東省十四屆人大常委會表決通過、將於2024年12月1日起施行的《廣東省粵港澳大灣區內地九市進口港澳藥品醫療器械管理條例》（簡稱《條例》），已在法律層面作出進一步規定。
中山大學孫逸仙紀念醫院藥學部副主任邱凱鋒向南方財經全媒體記者表示，《條例》的施行將進一步優化引入港澳藥品和醫療器械的審批流程，簡化審覈手續、加快審覈速度，將“人等藥”變爲“藥等人”。
“再者，由於急需港澳藥械主要是自費藥，患者負擔比較大。《條例》完善了救濟體系，鼓勵將急需港澳藥械納入普惠型商業健康保險，不僅可降低患者經濟負擔，某種程度上也同樣促進醫療機構在制定這些臨牀急需創新型藥物使用方案時減少了對患者經濟承受能力的顧慮。”業內人士向南方財經全媒體記者表示。
不少跨國藥械企業負責人也關注到《條例》的落地。談及《條例》中涉及普惠型商業健康保險相關內容如何落實的問題，愛而開ALK全球副總裁、中國總經理紀嫺建議，目前各地市的惠民保各不相同，可探索建立商保和醫療協同機制，將急需港澳藥械納入大灣區內地九市的普惠限特藥目錄中，讓患者在指定醫療機構使用急需港澳藥械時可以得到商業醫療保險的高效保障。
遠大醫藥（中國）有限公司副總裁、遠大九和藥業董事長沈芳玲也表示，“爲提升藥品及醫療器械的可及性，我們期望未來支付政策能夠考慮醫保、特藥險、公益等支付方式，通過綜合運用多種支付手段，爲患者提供選擇，從而提高其可及度和滿意度。”
探索真實世界研究“新樂城”
“港澳藥械通”“進口藥械管理條例”……近4年來，粵港澳大灣區已陸續出臺多部政策法規，推動粵港澳三地優質醫療衛生資源合作。面對頻頻釋放的政策利好與大灣區超8600萬人口的醫療服務需求，未來粵港澳大灣區生物醫藥產業集羣的融合發展將走向何種新模式？
在採訪中，南方財經全媒體記者注意到，開展真實世界研究成爲多家跨國藥械企業希望在大灣區打開的下一個切入口。
張巍告訴南方財經全媒體記者，此前默克已分別與廣州醫藥集團有限公司等本地創新產業，以及深圳市光明區人民政府等地方政府達成戰略合作，“我們正在探索更多產品在大灣區的先行准入，以進一步提高藥物可及性，同時我們也正積極探索在大灣區開展真實世界研究，以更好地促進藥物研發”。
紀嫺表示，愛而開正全力以赴推動針對不同過敏原的免疫治療產品（包括創新的免疫治療片劑產品）在大灣區先行先試，同時探索在大灣區指定醫療機構規範開展真實世界研究，希望通過新產品、新項目發揮粵港澳大灣區的人口和醫療資源優勢，持續拓展在大灣區的市場佈局。沈芳玲亦表示，遠大醫藥期望利用粵港澳大灣區的科研實力以及“港澳藥械通”政策等優勢，在大灣區進行更多真實世界研究，以促進創新產品更快地進入中國市場。
在把目光投向粵港澳大灣區之前，海南博鰲樂城是跨國藥械企業的首選地。
據悉，作爲中國首個真實世界數據應用試點區域，海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區的真實世界數據主要來自使用特許藥械的醫療機構及患者的隨訪數據，已累計採集300餘種藥械、1.7萬餘名患者的大病歷數據以及7萬餘份病歷數據。其中，青光眼引流管、普拉替尼等16款藥械產品已通過使用樂城真實世界數據輔助臨牀評價獲得國家藥監局註冊批准。
依託海南自貿港、國際醫療旅遊先行區等多重政策助推，並在監管舉措上不斷實現突破，目前樂城先行區已與20個國家和地區的170多家藥械企業建立深度合作關係，引進默沙東、索諾瓦、吉利德、諾華等國際頭部企業註冊公司和基金會4個，進口使用臨牀急需特許藥械426種，包括157種藥品和269種器械，惠及患者7萬餘人次。
艾伯維的贊宜®(XEN®)（青光眼引流管）就是在中國首個使用樂城真實世界證據輔助臨牀評價獲得國家藥監局註冊批准的醫療器械產品。
“艾伯維目前在中國有90多項正在進行和計劃中的臨牀試驗，到2030年預計將有超過40個新產品或新適應症在中國獲批，覆蓋免疫學、血液腫瘤、實體腫瘤、罕見病和神經科學領域。我們積極關注樂城先行區、粵港澳大灣區、北京天竺綜合保稅區等先行區的政策進展與成功經驗，積極篩選合適的產品與途徑，推動創新藥更早惠及中國患者。”董莉君表示。
大灣區能否成爲下一個樂城？
南方財經全媒體記者注意到，近年來，依託“港澳藥械通”政策，大灣區各地正持續推進開展真實世界研究。
比如，今年廣東省人民醫院眼科通過“港澳藥械通”政策引進新型小分子抗VEGF（血管內皮生長因子）藥物Brolucizumab（布西珠單抗）並完成首針注射後，即牽頭髮起《評估布西珠單抗治療難治性糖尿病性黃斑水腫的有效性與安全性的單臂臨牀研究》（BEST研究），這也是國內首個關於布西珠單抗的真實世界研究。
《條例》也明確提出，鼓勵指定醫療機構按照國家技術指導原則規範開展急需港澳藥械真實世界研究，支持使用效果良好的急需港澳藥械在內地申請註冊上市。
對此，張巍建議，廣東應探索建立與國家審評部門的常態化溝通機制，這將極大促進真實世界研究成果在藥品註冊中的有效應用，從而加快審評流程，縮短註冊週期，進一步加速企業在粵港澳大灣區的戰略佈局。另一方面，許藹齡建議，粵港澳三地藥監部門可進一步加強協作，“我們期待廣東省藥監部門能夠與香港、澳門藥監局建立定期協調溝通機制，並建立大灣區患者不良反應報告監測系統”。
隨着粵港澳三地藥械產品互通互認程度、醫療服務協作水平持續提高，在“港澳研發+廣東轉化”“廣東研發+港澳孵化”“港澳產品+廣東應用”等新型合作模式帶動下，粵港澳大灣區世界級生物醫藥產業集羣的崛起正迎來新的機遇。